91制片厂在线看

Ensayos cl铆nicos

Ofrecido por: 91制片厂在线看 Children'
蝉鲍产颈肠补肠颈贸苍: Jacksonville, Florida

Nombre del ensayo

Estudio de fase 3 sobre la eficacia y la seguridad de ataluren (PTC124) en pacientes con FQ con mutaci贸n terminadora

驴De qu茅 trata el ensayo?

El objetivo principal de este estudio es averiguar si ataluren puede ayudar a mantener y/o mejorar la funci贸n pulmonar. Tambi茅n queremos ver si:

• Reduce los s铆ntomas de la FQ
• Disminuye el n煤mero de hospitalizaciones y el uso de antibi贸ticos para las infecciones pulmonares por FQ
• Ayuda a mejorar la calidad de vida
• Es seguro utilizarlo a largo plazo

驴Qui茅n puede participar?

Para participar, debe pesar al menos 16 kg (35 libras) y tener FQ debida a una mutaci贸n terminadora en el gen CFTR. Adem谩s, usted:

• Tendr谩 que ser capaz de realizar de forma fiable las pruebas requeridas por el estudio
• Debe tener una funci贸n pulmonar adecuada
• Tienen an谩lisis de sangre normales o casi normales para la funci贸n de la m茅dula 贸sea, el h铆gado, las gl谩ndulas suprarrenales y los ri帽ones.

Si est谩 tomando ciertos medicamentos para la FQ, debe estar recibiendo una dosis y una pauta posol贸gica estables y debe estar dispuesto a seguir recibiendo la misma dosis y pauta posol贸gica durante todo el estudio, a menos que exista una necesidad m茅dica de cambiar dicho tratamiento. El m茅dico revisar谩 detenidamente su estado de salud para asegurarse de que cumple todas las condiciones necesarias para participar.

驴Qu茅 implica?

Este estudio durar谩 aproximadamente un a帽o. Durante este estudio, recibir谩 el f谩rmaco del estudio o un placebo. Un placebo es un polvo que tiene el mismo aspecto y sabor que ataluren, pero que no contiene ning煤n medicamento. Tomar谩 el f谩rmaco/placebo durante aproximadamente 48 semanas, durante las cuales tendr谩 que volver a la cl铆nica aproximadamente cada ocho semanas. Tambi茅n tendr谩 que volver a la cl铆nica unas cuatro semanas despu茅s de dejar de tomar el f谩rmaco del estudio/placebo.

Pasar谩 por un periodo de selecci贸n de una a cuatro semanas antes de empezar a tomar el f谩rmaco del estudio o el placebo. Durante este tiempo, el personal del estudio confirmar谩 el gen de la mutaci贸n terminadora mediante an谩lisis de sangre. Tambi茅n recopilar谩n otros datos sobre su salud para establecer su valor inicial individual o valores normales en aspectos como PFP, ECG, an谩lisis de sangre, etc.