Centro de excelencia en Աپó biomédica de Delaware para la anemia falciforme (DE SCD COBRE)
Construyendo un futuro más fuerte para los niños con anemia falciforme
91Ƭ߿ lidera el Delaware Comprehensive Sickle Cell Research Center of Biomedical Research Excellence (DE SCD COBRE), un programa reconocido a nivel nacional centrado en la Աپó traslacional, clínica y psicosocial en la anemia falciforme. Con el apoyo de los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health, NIH) a través del programa IDeA, este trabajo ayuda a fortalecer la infraestructura de Աپó, la colaboración científica y el desarrollo de investigadores necesarios para mejorar la forma en que se estudia y gestiona la enfermedad de células falciformes.
Esta inversión plurianual se basa en un progreso más temprano al apoyar la Աپó multidisciplinar que examina los factores biológicos, médicos, psicológicos y sociales que afectan a la gravedad de la enfermedad y a la respuesta a las intervenciones. También ayuda a ampliar los sistemas y la experiencia necesarios para llevar a cabo investigaciones de alta calidad y mejorar la atención con el tiempo.
El DE SCD COBRE está dirigido por el Dr. David Brousseau, MS, investigador principal, con la Dra. Robin E. Miller y Sylvia Torres, MPH, administradora del programa de Աپó.
Impacto en la salud pediátrica
311
Niños que reciben atención en nuestro programa de anemia falciforme.
67%
Pacientes de 91Ƭ߿ inscritos en un estudio de Աپó clínica.
80%
Niños que reciben hidroxiurea (por encima de las medias nacionales).
89%
Tasa de exactitud en la RM y el seguimiento Doppler transcraneal (DCT).
Por qué es importante este trabajo
La enfermedad de células falciformes da forma a muchos aspectos de la vida diaria de un niño. La Աپó proporciona una mayor esperanza para las familias que a menudo se enfrentan a la incertidumbre. Programas como el COBRE DE SCD garantizan que los niños puedan acceder a estudios innovadores, una supervisión constante y terapias emergentes sin necesidad de abandonar las comunidades en las que confían.
Este programa también apoya a niños que históricamente carecían de acceso a oportunidades de Աپó. Al crear un entorno de Աپó más sólido y conectado, nos aseguramos de que los descubrimientos lleguen a las familias de Delaware y Florida. Nos ayuda a dar a los niños una mejor oportunidad de tener salud a largo plazo.
Ensayos clínicos actuales
91Ƭ߿ participa en un número creciente de ensayos clínicos centrados en la prevención, detección temprana, tratamientos modificadores de la enfermedad, tratamiento de los síntomas y tratamientos basados en genes emergentes. Estos estudios ayudan a dar forma al futuro de la atención de la anemia falciforme y amplían las opciones disponibles para las familias.
- Estudio sobre la salud del sueño: utiliza relojes de actigrafía y diarios de sueño para saber cómo afectan los patrones de sueño a los niños con anemia falciforme.
- Estudio Jin Eye (Optical Coherence Tomography – OCT): realiza un seguimiento de la salud de la retina mediante imágenes anuales de OCT en niños y adultos jóvenes con anemia falciforme o rasgo drepanocítico.
- Estudio de ojo de jin (angiografía con fluoresceína, AF): utiliza imágenes de AF para evaluar los vasos sanguíneos pequeños del ojo en busca de signos tempranos de daño relacionado con la anemia falciforme.
- Revisión de imágenes cerebrales (estudio de vasculopatía cerebral): revisa las imágenes cerebrales para comprender mejor cómo prevenir los accidentes cerebrovasculares en niños con anemia falciforme.
- Estudio EMPOWER: Trabaja con adolescentes y adultos jóvenes para diseñar y probar herramientas educativas que respalden las decisiones sobre el tratamiento modificador de la enfermedad.
- Estudio de Vigilancia de la Enfermedad de Células Falciformes de Delaware: Utiliza datos de salud a nivel estatal para comprender cómo afecta la enfermedad de células falciformes a niños y familias en todo Delaware.
- Estudio sobre las prácticas anticonceptivas de la anemia falciforme (COBRE): explora la salud reproductiva y las necesidades anticonceptivas entre las personas con anemia falciforme.
- Estudio CSL889 : Prueba la hemopexina como posible tratamiento durante crisis vasooclusivas dolorosas.
- Estudio Hibiscus 2 (Etavopivat): evalúa la seguridad y la eficacia de etavopivat en adolescentes y adultos con episodios de dolor frecuentes.
- Estudio con osivos: estudia un tratamiento oral (osivelotor) diseñado para mejorar los niveles de hemoglobina en personas con anemia drepanocítica. Actualmente en espera.
- Registro de Oxbryta: hace un seguimiento de los niños y adolescentes que toman Oxbryta para comprender los resultados a largo plazo y los cambios en la calidad de vida.
- Programa de acceso ampliado a Oxbryta: proporcionó acceso temprano al voxelotor para niños pequeños con anemia falciforme. Cerrado a inscripción.
- Estudio ASCENT (Abatacept después del trasplante): se ha estudiado si abatacept puede reducir la enfermedad injerto contra huésped después del trasplante de médula ósea.
- Project Sickle Cure: examina cómo afecta el trasplante de médula ósea a la salud cerebral, el aprendizaje y la función a largo plazo en niños con anemia falciforme.
- Estudio de trasplante de médula ósea haploidéntico: prueba la seguridad de utilizar un donante familiar parcialmente emparejado para trasplante de médula ósea.
- Registro GRNDaD (Global Research Network for Data-Driven Decisions): registro nacional que recopila datos clínicos a largo plazo para mejorar la atención de la anemia falciforme.
- Registro colaborativo de la anemia falciforme de ASH Research: recopila datos médicos en todo el país para avanzar en la Աپó hematológica, incluida la anemia falciforme.
- Estudio AUNT (estudio Auntie – NASCC): estudio longitudinal que sigue a adultos con rasgo drepanocítico a través de visitas anuales para saber cómo afecta el TCM a la salud a largo plazo.
- Estudio de transición de la atención (Nota EPIC): se centra en reforzar la comunicación y la planificación a medida que los adolescentes pasan de la atención pediátrica a la atención de adultos con anemia falciforme.
- Estudio de dolor crónico y autoeficacia: examina cómo los niños y adolescentes manejan el dolor crónico y qué ayuda a mejorar el funcionamiento diario.
- Estudio de documentación de características de células falciformes: mejora la forma en que se documentan los resultados de las características y se comentan con las familias.
- Estudio de MPM:Realiza un seguimiento de los patrones en el tratamiento de la anemia falciforme para identificar oportunidades para una mejor atención.
- Estudio DISPLACE (Disemination and Implementation of Stroke Prevention Looking at the Care Environment): Estudio nacional centrado en aumentar el cribado del ictus en niños con anemia falciforme.
- Estudio SCIENCE (Mejora de la anemia falciforme: Mejora de la atención en el servicio de urgencias): Proyecto multicéntrico que mejora la atención en el servicio de urgencias para familias que sufren crisis de dolor.
- SCThrive: explora nuevas formas de apoyar a adolescentes y adultos jóvenes que viven con anemia falciforme.
- Perspectivas sobre el estudio de participación en la Աپó: invita a las familias a compartir sus experiencias con la Աپó para ayudar al programa a mejorar la comunicación y el apoyo.
Investigación relacionada y enfoque clínico
El trabajo financiado a través de este premio se conecta con una red más amplia de centros de Աپó, programas clínicos y equipos especializados en todo nuestro sistema.
Centro para el cáncer y los trastornos sanguíneos de 91Ƭ߿
ATENCIÓN CLÍNICA
Atención integral para niños a cargo de equipos multidisciplinarios en hospitales y ubicaciones de 91Ƭ߿ Children’s en Delaware Valley y Florida.
Centro para la ciencia de prestación de atención médica
DELAWARE VALLEY Y FLORIDA
Nuestros científicos estudian cómo se proporciona la atención pediátrica, y se asocian con familias, escuelas y sistemas para mejorar el acceso, la experiencia y los resultados de salud.
Investigación del Centro para el cáncer y los trastornos sanguíneos de 91Ƭ߿
DELAWARE VALLEY Y FLORIDA
Nuestros investigadores hacen avanzar la atención oncológica pediátrica a través de investigaciones innovadoras, ensayos clínicos multiestatales y programas especializados en Delaware y Florida.
Investigación en trastornos de la sangre
ÁREA DE INVESTIGACIÓN
Exploramos los trastornos de la sangre en los niños para avanzar en la atención y los resultados a través de la innovación en el diagnóstico, el tratamiento y el control de las enfermedades a largo plazo.